Andalucía aporta 15 pacientes al ensayo clínico de un medicamento contra el síndrome de Wolfram

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mpulsado por la Universidad de Birmingham y liderado en España por Gema Esteban, doctora en Almería, busca a en Europa a 70 pacientes afectados por esta enfermedad rara
mpulsado por la Universidad de Birmingham y liderado en España por Gema Esteban, doctora en Almería, busca a en Europa a 70 pacientes afectados por esta enfermedad rara.
  • El Sistema Sanitario Público de Andalucía ha iniciado ya con 15 pacientes un ensayo clínico para probar la eficacia de valproato de sodio sobre la neurodegeneración que se produce en el síndrome de Wolfram, usando, entre otros, el parámetro clínico agudeza visual. En este ensayo, liderado por la doctora Gema Esteban, médico de familia de la Unidad Almería Periferia, del Distrito Sanitario Almería, y coordinado en España por la Fundación Progreso y Salud, está previsto que participen unos 70 pacientes de toda Europa.

    En Almería, en estos momentos, son ya 15 pacientes los que han empezado a recibir esta alternativa terapéutica, 13 procedentes de Andalucía y de todo el territorio nacional y 2 de ellos de Portugal, y es posible que a lo largo del verano puedan ser 17.

    Estos pacientes reclutados ya han pasado por un circuito de consultas médicas con diferentes especialistas y reciben el tratamiento en la Unidad Almería Periferia, en Almería capital. Los profesionales que participan en el ensayo, además de la doctora Esteban, proceden del Distrito Sanitario Almería, el Hospital Torrecárdenas y el Hospital La Inmaculada, todos en la provincia de Almería, y el Hospital de Valme, de Sevilla. También está presente en este ensayo la Universidad de Almería. Asimismo, se cuenta con la participación de profesionales del CIB-CSIC (Madrid) y del Servicio Vasco de Salud (Osakidetza).

  • El valproato de sodio (VPA), que es el medicamento que se prueba en este ensayo clínico, está clasificado como un anticonvulsivo. Se utiliza ampliamente en todo el mundo para tratar la epilepsia, la migraña, el dolor de cabeza crónico, el trastorno bipolar y como quimioterapia adyuvante. Específicamente para el Síndrome de Wolfram, se espera que el valproato de sodio influya en las manifestaciones clínicas derivadas de las alteraciones genéticas que portan estos pacientes, y que se ralentice o incluso se frene la afectación clínica, reduciendo principalmente la progresión de neurodegeneración de la enfermedad, que además de ser la principal causa de muerte, es la que más les limita por la inestabilidad que produce, la pérdida visual, auditiva y los requerimientos de sondaje debido a su vejiga neurogénica.

    Este ensayo clínico, que se puso en marcha a finales del año pasado, a pesar de las dificultades sobrevenidas por la pandemia de Covid-19, ha salido adelante tras años de trabajo y estudios a nivel nacional e internacional sobre el síndrome de Wolfram que se han podido llevar a cabo gracias, en gran medida, a la aportación económica de la Consejería de Salud y Familias de la Junta de Andalucía. Los avances científicos que se produzcan fruto de este ensayo abren camino a otras enfermedades que posean un mecanismo de neurodegeneración similar, de ahí su importancia en el campo de las enfermedades raras.

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